Tα νεότερα φαρμακευτικά σκευάσματα χρησιμοποιούνται συχνά όχι μόνο για τη θεραπεία μιας μεμονωμένης ασθένειας (πρώτη εγκεκριμένη ένδειξη) αλλά και για άλλες ασθένειες (συμπληρωματικές ενδείξεις). Προσφέρουν όμως έτσι όντως περισσότερα θετικά θεραπευτικά αποτελέσματα;
Μια νεότερη μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο British Medical Journal (BMJ), διαπίστωσε ότι λιγότερα από τα μισά των εγκεκριμένων πρώτων ενδείξεων για τα νέα φάρμακα στις ΗΠΑ και την Ευρώπη προσθέτουν ουσιαστική θεραπευτική αξία σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες. Αντίθετα, μόνο το ένα τρίτο περίπου των συμπληρωματικών εγκρίσεων προσθέτουν ουσιαστική θεραπευτική αξία σε σχέση με τις πρώτες εγκρίσεις.
Εν προκειμένω, οι ερευνητές υποστηρίζουν ότι, όταν οι πρώτες ή συμπληρωματικές ενδείξεις δεν προσφέρουν πρόσθετο όφελος σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες, η πληροφορία αυτή θα πρέπει να κοινοποιείται με σαφήνεια στους ασθενείς και να αποτυπώνεται στην τιμή των φαρμάκων.
Προηγούμενες μελέτες μάλιστα σχετικά με την επιπλέον αξία των νέων φαρμάκων θεωρήθηκαν ασαφείς. Γι’ αυτό, οι ερευνητές ξεκίνησαν μια εκτενή διερεύνηση όλων των νέων φαρμάκων που εγκρίθηκαν για περισσότερες από μία ενδείξεις στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, την περίοδο μεταξύ 2011 και 2020, για να αξιολογήσουν τη θεραπευτική αξία των συμπληρωματικών ενδείξεων σε σύγκριση με τις πρώτες ενδείξεις.
Πιο συγκεκριμένα, χρησιμοποίησαν δεδομένα για να εντοπίσουν 124 πρώτες και 335 συμπληρωματικές ενδείξεις που εγκρίθηκαν από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και 88 πρώτες και 215 συμπληρωματικές ενδείξεις που εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) μεταξύ Ιανουαρίου 2011 και Δεκεμβρίου 2020.
Οι περισσότερες (58%) ενδείξεις που εγκρίθηκαν από τον FDA και τον EMA αφορούσαν στη θεραπεία του καρκίνου.
Μεταξύ των εγκεκριμένων από τον FDA ενδείξεων με διαθέσιμες αξιολογήσεις, το 41% (44 από 107) είχε υψηλή θεραπευτική αξία για τις πρώτες ενδείξεις, σε σύγκριση με το 34% (61 από 179) για τις συμπληρωματικές ενδείξεις. Στην Ευρώπη, από την άλλη, το 47% (41 από 87) των πρώτων και το 36% (67 από 184) των συμπληρωματικών ενδείξεων είχαν υψηλή θεραπευτική αξία.
Από τις εγκρίσεις του FDA, όταν το δείγμα περιορίστηκε στις τρεις πρώτες εγκεκριμένες ενδείξεις, οι εγκρίσεις δεύτερης ένδειξης είχαν 36% λιγότερες πιθανότητες να έχουν υψηλή βαθμολογία αξίας και οι εγκρίσεις τρίτης ένδειξης 45% λιγότερες πιθανότητες σε σύγκριση με την έγκριση πρώτης ένδειξης. Παρόμοια ευρήματα παρατηρήθηκαν και για την Ευρώπη.
Ως εκ τούτου, καταλήγουν στο εξής συμπέρασμα: «Λιγότερες από τις μισές εγκεκριμένες πρώτες ενδείξεις στις ΗΠΑ και την Ευρώπη αξιολογήθηκαν ως υψηλής θεραπευτικής αξίας και το ποσοστό των εγκεκριμένων συμπληρωματικών ενδείξεων που αξιολογήθηκαν ως υψηλής θεραπευτικής αξίας ήταν σημαντικά χαμηλότερο από ό,τι για τις εγκεκριμένες πρώτες ενδείξεις».
Όπως καταλήγουν, θα πρέπει στους ασθενείς να επισημαίνεται πως μια νέα φαρμακευτική αγωγή δε σημαίνει αυτόματα ότι είναι καλύτερη από τις ήδη υπάρχουσες. Εκτός αυτού, θα πρέπει να υπάρχει επαρκή ενημέρωση σχετικά με αυτές τις πληροφορίες.
